Vertex Pharmaceuticals公司日前宣布，FDA已经许可该公司的在研疗法VX-264启动临床试验。VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法，包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中，具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。
1型糖尿病患者由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞，导致胰岛素产生减少和高血糖。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会引起并发症，如肾病/衰竭、眼疾、心脏病、中风、神经损伤，甚至死亡。由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性，患者很难达到和维持血糖平衡。在接受胰岛素治疗的患者中，胰岛素用量过高会导致低血糖发作。
2021年，Vertex公司宣布，其基于干细胞分化的胰岛细胞疗法VX-880在首位接受治疗的患者表现出“史无前例”的试验结果。在接受单剂治疗后第90天时，患者恢复胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少91%。该公司指出，这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复1型糖尿病患者的胰岛细胞功能。不过由于VX-880是使用健康供体提供的干细胞分化产生的同种异体细胞疗法，1型糖尿病患者需要长期服用免疫抑制剂来抑制身体的免疫排斥反应。
VX-264是一种细胞疗法和医疗器械的组合，将VX-880封装在Vertex开发的医疗器械中。这一装置可以通过手术植入到患者体内，在保护细胞不受免疫排斥的同时，释放细胞生成的胰岛素。Vertex计划在未来几个月里在1型糖尿病患者中启动1/2期临床试验。此外，该公司还在利用CRISPR基因编辑技术，开发逃避人体免疫系统攻击的胰岛细胞疗法。
“VX-264使用的干细胞衍生胰岛细胞与利来国际最老品牌网已经获得概念验证的VX-880项目相同。新增的独有免疫保护器械让利来国际最老品牌网可以免去免疫抑制的要求。”Vertex执行副总裁兼细胞和基因疗法负责人Bastiano Sanna博士说，“利来国际最老品牌网很兴奋能够将第二款治疗1型糖尿病的项目推入临床，期待将这一变革性，潜在治愈性疗法带给患者。”
（原标题：向功能性治愈糖尿病进发！新一代干细胞疗法步入临床）
来源：同花顺财经
