2023年全球基因药物临床试验注册超过70个，显示这一赛道正日益受到青睐。
日前，沙利文发布《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》（下称《蓝皮书》）预测，基于我国庞大的慢性病、肿瘤患者人群，作为创新疗法的基因药物可以通过对致病基因进行干预，恢复其正常表达水平，有望实现“一次治疗，终身治愈”。
《蓝皮书》称，截至2023年11月，全球共有12款基因药物获批上市，治疗领域覆盖肿瘤、血液系统疾病、神经系统疾病、眼科等。ClinicalTrials临床试验数据库的检索结果显示，2018年起，基因药物赛道热度提升，每年有超40个临床试验注册，并于2023年超过70个。
基因治疗，指通过修改或控制基因的表达来达到治疗疾病的目的，这涉及遗传物质的转录、翻译等；按类型可分为基因药物、基因修饰细胞、溶瘤病毒等。
关于基因药物研发，《蓝皮书》提出6大核心要素，包括：递送系统的安全性、基因编辑的安全性、基因表达调控、精准靶向病灶、规模化生产和产品质量控制。
对于基因药物的现存挑战，多位业内人士认为，价格昂贵是最大难题。其他挑战则包括基因药物的脱靶、编辑效率、CMC（化学成分生产与控制）成本、可及性等。
本导基因创始人蔡宇伽称，基因药物的价格昂贵会直接限制其临床推广和使用，“除了罕见病领域，基因药物要拓展诸如神经系统疾病、实体瘤、重大病毒感染性疾病（乙肝、疱疹等感染）等领域。”
天泽云泰临床前和转化研究负责人朱晰表示，基因药物价格昂贵在于其研发成本无法分摊，“研发人员需要为基因药物找到更多适应证，来分摊研发成本，但基因药物作为一种创新技术路线，其供应链（包括载体填料、培养基等）的不足需要时间去完善。”
面对上述挑战，基因药物企业该如何做？《蓝皮书》撰写团队负责人、沙利文大中华区生命科学事业部咨询总监李谦告诉记者，一方面，随着研究深入，基因药物正逐渐向其它疾病扩展适应证；另一方面，病毒载体的进一步优化将使得基因药物的递送系统向着高效、安全、低免疫原性的方向发展。此外，多元化支付模式也可以促使基因药物在支付端更具有商业化能力。
（图为中国在研基因药物管线分析-按疾病领域，来源《蓝皮书》）
我国基因药物企业的竞争格局如何？李谦表示，截至2023年10月31日，我国基因药物在研管线主要布局在罕见病和眼科领域，两者占比相当，均为22.5%；而研发阶段上，则主要集中在临床I期、I/II期的早期阶段，少数管线进入了III期临床。
“尽管我国已有数款基因修饰细胞产品获批，但没有基因编辑药物上市，多家公司仍在布局BE（单碱基编辑）、PE（先导编辑）等技术。未来，我国有望迎来基因编辑药物获批上市。”李谦介绍道。
