一名复发难治急性B淋巴细胞白血病患者，近期在浙江大学医学院第一附属医院（下称浙大一院）接受中国原研CAR-T药物治疗，顺利出院。
浙大一院血液科主任金洁介绍，该例患者发病初期在当地医院进行化疗后达到完全缓解，并做了自体移植，但很快复发，到浙大一院就诊后，医生在综合评估患者的病情、疾病分期、病情严重程度以及预后等因素后，为患者制定了CAR-T治疗的方案。
该患者于今年1月16日进行CAR-T回输，出院后，其2月15日的疗效评估结果表明，CAR-T细胞扩增非常好，疗效迅速，患者缓解情况良好，达到完全缓解（CR）状态，且微小残留病灶转阴（MRD）。
金洁介绍，该例患者在整个治疗过程中仅出现轻微低烧，且治疗后均恢复，无其他不良反应，整体安全性可控，比化疗的不良反应还轻。此外，在此前治疗过程中，患者因眼部疼痛、视力下降，眼科会诊诊断为小柳原田综合征，并口服甲强龙治疗，在回输CAR-T细胞中断了激素治疗。纳基奥仑赛注射液治疗后，伴随着白血病的缓解，小柳原田综合征的相关症状也完全缓解。
据了解，成人急性淋巴细胞白血病（ALL）是成人最常见的急性白血病之一，约占成人急性白血病的20~30%，其中，急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）占75%。金洁介绍，对于初发的成人B-ALL患者，目前主要的治疗手段有化疗结合靶向治疗以及联合化疗，但这类患者复发率高，且一旦复发预后非常差，严重危及患者生命，总生存时间仅为2个月至6个月。
嵌合抗原受体T细胞治疗（CAR-T）是目前改善成人复发或难治急性淋巴细胞白血病长期结局的有效手段。2023年11月7日，中国自主研发的第一款适应证为成人复发或难治急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品——源瑞达（纳基奥仑赛注射液）正式获得国家药品监督管理局的批准上市。
“CAR-T治疗是把病人的T细胞采集出来给它装上一个‘导弹’，这些T细胞在体外扩增以后再回输到病人身上，这些带有‘导弹’的T细胞就会针对肿瘤细胞进行打击，还可以在病人体内不断扩增清除肿瘤细胞。”金洁表示，特别是对急淋白血病这类容易复发的白血病，CAR-T治疗有可能使病人获得“治愈”，且与异体移植等治疗手段相比，其副作用更小。
“此外对于高危患者，比如有一些复杂染色体突变或者白细胞30×10^9/L以上特别高的病人，一旦复发应尽早进行CAR-T治疗，避免反复治疗对T细胞或者脏器造成损伤，影响治疗效果。”金洁说。
