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脐带间充质干细胞为难治性免疫性血小板减少症治疗提供新路
2024/04/24


423日,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液病学研究所)主任医师张磊在国际上首次前瞻性地评估了脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗难治性免疫性血小板减少症(ITP)的疗效和安全性,为难治性ITP患者提供了一种极具应用前景的新型治疗选择。相关研究发表在Signal Transduction and Targeted Therapy上。

免疫性血小板减少症(ITP)是最常见的自身免疫性出血性疾病,以血小板破坏加速和生成受损为特征。难治性ITP是指多种治疗(包括血小板生成素受体激动剂和利妥昔单抗)失败和/或脾切除术后无效或复发的患者。此类患者对现有的疗法反应有限,常面临严重的出血风险,生活质量严重下降,死亡率增加,迫切需要新的治疗方法来解决这一困境。UC-MSCs具有低免疫原性和较强的免疫调节作用,为多种自身免疫性疾病的治疗提供新的可能。

该研究按照3+3剂量递增”设计,前瞻性纳入了共18ITP患者,以探讨UC-MSCs治疗难治性ITP的安全性和疗效。在剂量递增阶段共入组12ITP患者,其依次入组至3个剂量组,每组UC-MSCs给药剂量分别为0.5×10^6细胞/kgn=3)、1.0×10^6细胞/kgn=3)和2.0×10^6细胞/kgn=6),每周给药,连续给药4周;在随后的剂量扩展阶段共入组6ITP患者,选择给药剂量为2.0×10^6细胞/kg,每周给药,连续给药4周。在整个给药和随访期间监测并记录不良事件、血小板计数和外周血免疫指标变化。

研究结果显示,13例患者出现1种及以上不良事件,4例患者出现消化道出血、月经过多和急性心肌梗死,经常见不良事件评价标准(CTCAE)评级为3级。在剂量递增阶段和剂量扩展阶段,治疗有效率分别为41.7%50.0%,总有效率为44.4%

另外,研究进一步评估了UC-MSCs治疗难治性ITP患者的免疫功能变化,探索了UC-MSCs治疗ITP的可能机制。结果表明,UC-MSCs治疗难治性ITP有效且安全性良好,为ITP患者的治疗提供了新的治疗方案。


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