据Emily Whitehead基金会最新消息，一位使用CAR-T疗法治疗白血病的患者——现年19岁的美国女孩Emily已无癌生存12年。
2010年5月，年仅5岁的Emily被诊断为急性淋巴细胞白血病，并复发了两次，对治疗产生了耐药性。Emily的父母不愿放弃，他们听说有一种名为CAR-T细胞疗法的实验性治疗方法，正在美国费城儿童医院进行一期临床试验。2012年4月，Emily参加了临床试验，成为首位接受CAR-T细胞治疗的儿童患者。
该疗法在Emily身上产生了良好的效果，她的癌症一直没有复发。年满17岁时，她被宣布治愈。2015年，她和家人成立了以Emily名字命名的基金会，帮助更多患儿和家庭对抗癌症。每年5月，Emily都会发布一张纪念照片，告诉全世界自己的近况。今年起，成年的Emily将不再以癌症发生的时间“打卡”留念，成为美国宾夕法尼亚大学一名大学生的她，将作为一名普通人开启新生活。
CAR-T疗法的出现是血液系统肿瘤治疗史上的重要事件。CAR-T疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。“从病人身上提取分离出普通的免疫T细胞后，会先全程冷链运输到制备机构，然后利用基因工程技术对T细胞进行改造，形成CAR-T细胞。在实验室大量扩增CAR-T细胞，通过严格的质控和质检后，再通过冷链运输把CAR-T细胞送到医院，输回病人体内。在患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，CAR-T细胞便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，消灭肿瘤细胞。”重庆大学附属肿瘤医院血液肿瘤中心主任刘耀在接受记者采访时介绍。
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授曾在接受媒体采访时指出，CAR-T疗法挽救了很多原本没有救治可能的患者。使用CAR-T治疗恶性淋巴和血液肿瘤的患者，往往都是晚期的患者和其他疗法已经没有治疗效果的患者。经过评估，绝大多数的治疗都让这些患者有了一线生机。对于CAR-T疗法的使用，要加强风险评估和终身随访。
截至目前，全球上市CAR-T疗法数量达11款，我国有5款不同靶点及适应症的CAR- T产品获批，主要用于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤领域。CAR-T疗法在实体肿瘤领域的应用仍在探索。
