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2024

10

20名难治性红斑狼疮患儿在浙大儿院接受CAR-T治疗后，全部停用激素及所有免疫制剂

10月8日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在接受媒体采访时对外通报有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。

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2024

09

我国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病

我国科学家在诱导性多能干细胞治疗重大疾病的研究中取得突破，首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病。由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。

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2024

09

套细胞淋巴瘤突破性进展：全国首张CAR-T产品倍诺达处方花落广州，开启治疗新篇章

近日，在广东省人民医院淋巴瘤科，李文瑜教授为一位70多岁的套细胞淋巴瘤（MCL）患者开出了全国首张瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）处方，标志着这一新型CAR-T细胞免疫治疗产品正式进入成人复发或难治性套细胞淋巴瘤的临床治疗，为这部分患者带来了新的治疗希望。

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同济医院全球首次应用CAR-T细胞成功让坏死性肌病患者“免疫重塑”

小伙高考前查出棘手的“免疫介导的坏死性肌病”，严重时只能瘫痪在床。2年前，华中科技大学附属同济医院专家通过CAR-T细胞治疗，让他的免疫系统得到重塑。如今，该小伙已经成为一名医学研究生。1月31日，该院宣布，神经内科王伟教授团队全球首次应用靶向成熟B细胞抗原（BCMA）的CAR-T细胞（CT103A）治疗复发难治性免疫介导的坏死性肌病，目前已取得了显著的临床疗效，相关研究论文在国际著名期刊发布。

造血干细胞移植并发症预防方案优化

1月28日，记者从陆军军医大学新桥医院获悉，该院血液病医学中心主任张曦团队阐释了间充质干细胞（MSCs）综合预防移植物抗宿主病（GVHD）的优化输注方法，进一步优化了造血干细胞治疗中GVHD的综合预防效果。研究成果日前在国际学术期刊《肿瘤学纪要》刊发。

研究显示：基因治疗遗传性耳聋获突破性进展

先天性耳聋中约60%与遗传因素相关，目前临床上尚无治疗药物。1月25日国际顶级医学期刊《柳叶刀》以长文形式发表了一篇关于遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究。该研究证明了遗传性耳聋基因治疗药物在临床患者治疗中的安全性和有效性，展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力，有助于推动耳聋基因治疗药物的研发和临床应用。

让免疫细胞变抗癌自救“良药”

“利来国际最老品牌网希望在这个平台上，开展更前沿的细胞治疗技术研发和产业转化，制造出细胞治疗创新药。” “中国人又不笨，利来国际最老品牌网要奋起直追。”日前，荣获2023年度河南省科学技术进步奖一等奖的项目团队负责人、郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心主任张毅谈及研发初衷时如是说。

干细胞应用为治疗视网膜变性疾病提供新思路

“经过多年研究，干细胞的应用为治疗视网膜变性疾病打开了一扇新的大门。目前，利来国际最老品牌网已开展了多项临床试验，探索干细胞治疗视网膜变性疾病的安全性和可行性。干细胞移植在恢复患者视力方面展现出较大潜力。”徐海伟说，开发建立优化的视网膜干细胞产品及阐明干细胞治疗机制，是临床转化的必经之路。

诺奖得主、基因编辑技术先驱拟开发罕见病治疗通用策略

近日，2020年诺贝尔奖得主、CRISPR/CAS9技术发明者之一的詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）创立的非营利性创新基因组学研究所（Innovative Genomics Institute，IGI）宣布，正在与生命科学工具公司丹纳赫（Danaher）进行合作，旨在利用CRISPER基因组编辑，在统一的研究、开发和监管框架内解决数百种遗传疾病。

基因疗法或将掀开医药领域新篇章行业成长前景广阔

基因疗法可以针对疾病的根源进行治疗，甚至可以达到治愈的效果，且发展迅速可用于多种病症领域，或将掀开医药领域新篇章。根据Allied Market Research和Global Market Research的研究，预计到2030年全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。

全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者完成给药

近日，中南大学湘雅医院功能神经外科主任杨治权教授团队进行了全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药，并完成了21天的观察，患者身体各项指标正常，于术后3日顺利出院。