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新一代基因治疗为这种黄斑变性患者带来更多益处
2024/05/18


近日,《自然-通讯》刊发了一项四川大学华西药学院孙逊教授等团队关于新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗药物的临床前研究数据。研究显示,在人视网膜色素上皮细胞19ARPE19)上,应用弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体——AAVv128AAV8,在细胞结合方面提高了30.8倍,在细胞摄取方面提高了24.7倍。

研究团队分别在小鼠、新西兰兔、非人灵长类(NHP)等多个种属上进行了对比试验,AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率,显示了AAVv128的跨种属高转导效率。

据悉,在临床前研究的基础上,国内首个用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品——Ⅰ类生物新药KH631,已完成国内和美国Ⅰ期临床试验首例给药。临床试验结果显示,该项目可以显著降低患者抗VEGF药物的注射频次、未出现药物相关的不良反应。

老年性黄斑变性,又称为年龄相关性黄斑变性(以下简称AMD),是世界三大常见的致盲因素之一。据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)》显示,2040年全球AMD患者数量预计将达到2.88亿例。

目前,抗VEGF药物玻璃体腔注射是治疗nAMD的首选方法,但长期频繁的接受抗VEGF药物玻璃体腔注射,大大增加了患者的生理、心理和经济负担。研究人员表示,通过一次注射就能长期控制病情的新型治疗方法——基因治疗,有望实现“一次注射、长期获益”。


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