传统的造血干细胞移植常用于治疗急性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等危及生命的恶性血液疾病。随着移植技术进步，其适应症已扩展至某些良性血液病、部分实体肿瘤、自身免疫病(AID)和基因缺陷疾病等。
近日，中山大学附属第五医院（中大五院）血液内科副主任徐景勃主任医师复诊了一位在中大五院成功接受自体造血干细胞移植治疗重症风湿免疫病的患者，该治疗技术不仅减轻了患者多年因病带来的痛苦，更提高了患者的生活质量。
病例回顾
十年前，54岁的樊女士在外院确诊了干燥综合征继发血小板减少，在接受常规药物治疗和非血缘脐带血来源的间充质干细胞治疗后其病情未能得到有效控制，且由于长期应用大剂量激素和免疫抑制剂，樊女士出现了满月脸，血压增高，血糖增高，骨质疏松等一系列副作用。患者深受其扰，生活和工作一度处于焦虑和无序之中。患者母亲是内科同行，查阅到之前徐景勃主任团队在《中华风湿病学》杂志上发表的相关风湿病移植工作分享，于是到中大五院血液内科就诊。
经过科室讨论及和患者充分交流，徐景勃主任医师采用了团队独创的非清髓性自体外周血造血干细胞移植（NAST）方式进行治疗，整个移植过程非常顺利。
移植后樊女士以小剂量激素维持治疗，随着免疫系统的恢复，患者血小板持续稳定上升，免疫重建基本完成。移植两年后，患者开始尝试停用激素观察，直至近几个月复诊，无再发血小板减少，干燥综合征的相关症状也明显减轻直至消失。该病例近期发表在Clin Exp Rheumatol，标志着中大五院自体干细胞移植治疗风湿免疫病技术和体系已被国内外同行认可。
揭开风湿病的面纱
全球有5%-8%患者深受风湿免疫病的困扰，免疫系统机体受内外因素或遗传因素影响产生失调，T细胞、B细胞等免疫细胞异常活化、增殖，开始攻击身体内的健康细胞，最终导致组织器官损伤或功能障碍，从而引发疾病，包括：
➤广义:凡是引起骨关节，肌肉疼痛的疾病皆可归属为风湿病。广义的风湿病已超100种，包括感染性、免疫性、代谢性、内分泌性、遗传性、退行性、肿瘤性、地方性、中毒性等多种因素。
➤狭义：多指仅限于内科与免疫相关范畴的几十种疾病，其中大多数为自身免疫性疾病，发病较隐蔽而缓慢，病程较长，且部分具有遗传倾向。
目前疾病的主要治疗手段是糖皮质激素、免疫抑制剂及生物制剂靶向治疗，但对于重症系统性红斑狼疮、难治性类风湿性关节炎、系统性硬化等疾病疗效欠佳，而近年来兴起的干细胞技术在自身免疫性疾病的治疗中则显示出良好的效果。
干细胞移植重建“新的”免疫系统
干细胞是人体中一类特殊的细胞，具有自我更新、再生为各种组织器官细胞的潜在功能，也被称为“万能细胞”。干细胞治疗是指将正常的干细胞移植到患者体内，修复或替换受损细胞、组织、器官及系统。干细胞移植的治疗范围很广，其中大家较为熟知的造血干细胞移植（HSCT），已成为有效治疗甚至根治恶性血液病、骨髓衰竭性疾病等的手段。
造血干细胞移植：
采用大剂量免疫抑制剂清除自身反应性淋巴细胞，使自身抗体和免疫复合物的数量减少，并通过新的造血干细胞再生T和B淋巴细胞而诱导免疫耐受，最终使机体在免疫重建过程中达到新的免疫平衡，从理论上有可能达到治愈自身免疫病的目的。早期研究发现，将HSCT应用于血液病或肿瘤合并自身免疫性疾病患者时，患者原本存在的如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、克罗恩病等自身免疫性疾病症状可得到较长时间的缓解，由此推测，HSCT或可成为治疗自身免疫性疾病的新途径。
1996年，欧洲抗风湿病联盟和欧洲骨髓/血液移植协作组率先开展多中心HSC移植治疗重症自身免疫性疾病的研究。目前全球已有超过3000例的重症自身免疫性疾病患者接受自体HSC移植。全球大样本HSC移植治疗难治性自身免疫性疾病的研究显示，患者有很好的耐受性并且大多数病情可获得明显缓解。
徐景勃主任医师介绍，目前自体HSC移植技术成熟、可及性强、治疗效果确定，已是常规治疗无效的严重自身免疫性疾病二线或三线治疗方案，期待更多的重症患者从此项技术中获益。
