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2024

09

科学家有望增强机体自然杀伤性细胞抵御儿童脑瘤的潜能

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2024

08

科学家开发高活性迷你基因编辑工具

华东师范大学生命科学学院研究员李大力团队，开发了一种全新的高活性迷你基因编辑工具，可在小鼠体内实现高效编辑，丰富了基因编辑工具的应用场景，为将来用于体内基因治疗提供了高效的候选技术。相关研究发表于《分子细胞》，并被选为封面文章。

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2024

08

国重室分子影像与核医学研究中心在调控神经干细胞定向分化为神经元治疗帕金森病方面取得新进展

国重室分子影像与核医学研究中心李桢团队发现牛血清白蛋白（BSA）修饰的Cu2−xSe纳米颗粒联合近红外光照能显著促进神经干细胞定向分化为神经元，补充帕金森小鼠脑内丢失的神经元并恢复其功能，从而提高帕金森病的治疗效果。相关成果以“Modulating efficient differentiation of neural stem cells into neurons by using plasmonic nanoparticles and the NIR II irradiation to boost therapy of Parkinson’s disease”为题发表在Nano Today杂志上。

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科学家揭示肿瘤微环境中癌症干细胞和免疫细胞之间的串扰影响肝癌进展背后的分子机制

近日，一篇发表在国际杂志Frontiers of Medicine上题为“Cancer stem cell-immune cell crosstalk in the tumor microenvironment for liver cancer progression”的综述文章中，来自中国科学技术大学等机构的科学家们揭示了肿瘤微环境中癌症干细胞和免疫细胞之间的串扰如何促进肝癌的进展。

新方法唤醒大脑休眠干细胞，为治疗神经发育障碍提供潜在策略

杜克—新加坡国立大学医学院和新加坡国立大学机械生物学研究所联合发现一种唤醒休眠神经干细胞的新方法，为自闭症、学习障碍和脑瘫等神经发育障碍提供了潜在的新疗法。发表在《科学进展》上的这项研究表明，名为星形胶质细胞的神经细胞对于唤醒大脑中休眠的神经干细胞至关重要。

AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？

加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病毒（AAV）疗法，以腺相关病毒9型（AAV9）为载体，利用鞘内注射技术，将正常的AP4M1基因注入迈克尔体内。经过一段时间治疗，迈克尔的症状得到改善，他可以用脚后跟长时间站立，并能借助辅助装置行走。相关论文发表于《自然·医学》。

突破性发现：通过改善细胞动员来促进干细胞移植

阿尔伯特·爱因斯坦医学院(Albert Einstein College of Medicine)一个由三人组成的研究小组的一项发现可能会提高干细胞移植的有效性。干细胞移植通常用于癌症、血液疾病或由缺陷干细胞引起的自身免疫性疾病患者。缺陷干细胞产生人体所有不同的血细胞。这项在小鼠身上进行的研究结果发表在《Science》杂志上。

抗衰老治疗研究获突破：再生基因移植恢复干细胞活力

据日本东京大学官网最新报道，该大学药学研究生院团队发现，将能再生身体的简单生物体基因转移到普通果蝇体内，转移后的基因抑制了果蝇与年龄相关的肠道问题。这表明具有高再生能力的动物基因，或会恢复干细胞功能并延长另一种生物的寿命。

广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功

“再也不用输血了。”8月5日，在广州市第一人民医院血液内科，记者遇到准备出院的嘉嘉（化名），21岁的广西女孩开启了新生活。据记者了解，广州市第一人民医院血液内科2024年启动了β珠蛋白生成障碍性贫血（以下简称“β地贫”）的基因治疗临床研究，为广州市首位成人重型β地贫患者进行了基因治疗，嘉嘉从此摆脱输血依赖。目前，基因治疗在国际上也逐渐成为“一次治疗永久性治愈”的β地贫的新疗法。

单细胞组学解码泛癌肿瘤微环境中的T细胞

为更好了解肿瘤浸润T细胞的全貌，在国家自然科学基金重大研究计划“组织器官区域免疫特性与疾病”支持下，北京大学生命科学学院教授、中国科学院院士张泽民课题组利用单细胞组学技术，揭示了癌症间的共性和特殊性。

CAR增强子！让CAR-T细胞更强、更持久，有效防止肿瘤复发

2024年7月30日，Dana-Farber癌症研究所、哈佛医学院的研究人员在Nature Biotechnology期刊发表了题为：A CAR enhancer increases the activity and persistence of CAR T cells的研究论文。研究团队开发了一种CAR增强子（CAR enhancer，CAR-E），通过将BCMA抗原与低亲和力IL-2融合，从而选择性地在CAR-T细胞中诱导IL-2信号转导，在降低IL-2相关毒性的同时，增加了CAR-T细胞的增殖、肿瘤细胞的清除以及记忆CAR-T细胞的发育，还能有效防止肿瘤复发，在更低CAR-T细胞剂量下增强CAR-T细胞的功能和持久性。