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前沿资讯

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重编程干细胞让角膜“再生”

3名视力严重受损患者在接受干细胞移植后，视力得到了持续一年多的显著改善。第四名患者的视力也有所提高，但并没有持续多久。这4人是第一批接受重编程干细胞来源的移植手术的人，用于治疗受损的角膜。11月7日，相关论文发表于《柳叶刀》。

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2024

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基因工程重组细胞外囊泡增强前列腺癌免疫治疗效果

近日，西北大学联合空军军医大学研究团队制备了一种基因工程重组细胞外囊泡PSMAscFv-EVN-GSDMD，其表面表达对前列腺特异性膜抗原（PSMA）具有高亲和力的单链可变抗体片段（scFv），并负载有gasderminD（GSDMD）的N-末端结构域。相关研究成果发表在Biomaterials上。

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2024

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癌细胞超精确3D图谱揭开肿瘤生长秘密

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CAR-T新靶点，敲除CD5，增强T细胞疗法抗肿瘤活性

近日，宾夕法尼亚大学的研究人员在Science子刊Science Immunology上发表了题为：CD5 deletion enhances the antitumor activity of adoptive T cell therapies的研究论文。该研究发现，CD5抑制了CAR-T细胞的活化，而使用CRISPR-Cas9基因敲除CD5可增强CAR-T细胞在多种血液恶性肿瘤和实体瘤模型中的抗肿瘤作用。从机制上讲，在临床前模型中，CD5敲除推动了T细胞效应功能增强，细胞毒作用、体内扩增和持久性增加，且没有明显毒性。这些发现表明，CD5是T细胞功能的关键抑制因子，也是过继T细胞免疫疗法的潜在免疫检查点。

基因治疗罕见心肌病获进展，或改变无药可用局面？

当地时间2024年7月15日，美国Lexeo Therapeutics公司宣布其弗里德赖希共济失调（Friedreich Ataxia，FA）心肌病基因疗法LX2006的最新进展：在一项1/2期临床试验和一项美国威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）研究者发起的 1a期临床试验中，LX2006耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件，心脏生物标志物出现具有临床意义的改善，而且这些改善随着时间的推移而增加。

专家：联合多种手段，有望高效治疗脑胶质瘤

胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤。靶向治疗和免疫治疗是近年来在肿瘤治疗领域备受瞩目的两种新型治疗方法。中山大学肿瘤防治中心神经外科主任医师杨群英近日表示，未来通过联合多种治疗手段，有望实现对脑胶质瘤的更高效治疗。

我国科学家开发基因编辑新技术

中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院的生物学家们开发了一种具有自主知识产权的基因编辑新技术，成功实现了以核糖核酸（RNA）为媒介的基因精准写入，为新一代创新基因疗法的发展提供了基础。

我国科研团队首次构建泛癌种脉管系统全息细胞图谱

近日，重庆大学印明柱教授团队在国际学术期刊《自然》发表最新研究成果。该研究首次构建了最大规模的泛癌种脉管系统全息细胞图谱，为充分理解肿瘤血管生成的复杂过程提供了全景视角，同时为临床提升抗血管生成治疗疗效提供了科学方案。

改良CAR-T细胞疗法！最新Science子刊研究：TOP CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域获得重大突破

在一项新的研究中，来自阿尔伯特-爱因斯坦医学院的研究人员取得了重大进展，他们发现了一种改良的CAR-T细胞疗法，该疗法针对实体瘤展现出了前所未有的疗效，这一成果或将重塑癌症治疗格局。相关研究结果近期发表在Science Advances期刊上，论文标题为“TOP CAR with TMIGD2 as a safe and effective costimulatory domain in CAR cells treating human solid tumors”。

我科研团队发现卵巢癌免疫治疗新靶点

近日，华中科技大学同济医院马丁院士、高庆蕾教授、方勇教授联合美国梁晗教授团队通过前瞻性临床试验的多组学数据分析，首次揭示了同源重组修复缺陷（HRD）与完整（HRP）卵巢癌在肿瘤微环境层面的差异。相关成果在线发表于《细胞》。

阻断TGF-β信号，是iPSC-NK细胞治疗肝癌所必须的

2024年7月9日，加州大学圣地亚哥分校的研究人员在Cell子刊Cell Stem Cell上发表了题为：Disruption of TGF-βsignaling pathway is required to mediate effective killing of hepatocellular carcinoma by human iPSC-derived NK cells的研究论文。该研究表明，阻断TGF-β信号，是诱导多能干细胞（iPSC）来源的自然杀伤细胞（iPSC-NK）有效治疗肝细胞癌（HCC）所必须的。