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重编程干细胞让角膜“再生”

3名视力严重受损患者在接受干细胞移植后，视力得到了持续一年多的显著改善。第四名患者的视力也有所提高，但并没有持续多久。这4人是第一批接受重编程干细胞来源的移植手术的人，用于治疗受损的角膜。11月7日，相关论文发表于《柳叶刀》。

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2024

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基因工程重组细胞外囊泡增强前列腺癌免疫治疗效果

近日，西北大学联合空军军医大学研究团队制备了一种基因工程重组细胞外囊泡PSMAscFv-EVN-GSDMD，其表面表达对前列腺特异性膜抗原（PSMA）具有高亲和力的单链可变抗体片段（scFv），并负载有gasderminD（GSDMD）的N-末端结构域。相关研究成果发表在Biomaterials上。

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2024

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癌细胞超精确3D图谱揭开肿瘤生长秘密

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经改造后释放肿瘤靶向抗体和免疫刺激剂的γδT细胞有望治疗骨肉瘤

在一项新的研究中，来自伦敦大学学院的研究人员在小鼠中发现他们开发的一种新型显示出对骨肉瘤有很好的临床前效果。具体而言，他们使用一小部分免疫细胞，即γδT细胞（gamma-delta T cell），可能提供一种高效、经济的治疗方案。

不孕症研究获重要突破！这种干细胞或成为“试管婴儿”等生育治疗的关键

近日，丹麦哥本哈根大学的研究团队在 Cell 期刊发表了题为：The primitive endoderm supports lineage plasticity to enable regulative development（原始内胚层支持谱系可塑性，使调控发育成为可能）的研究论文。该研究表明，一种存在于早期胚胎中的能性和再生干细胞——原始内胚层（Primitive Endoderm，PrE），可以在分离后自行产生胚胎，这一突破性发现或将成为治疗人类不孕不育的关键，有助于开发出更成功的“试管婴儿”等生育治疗方式。

CAR/TCR T细胞疗法：优化生产以降低成本并提高可及性

提高生产效率对于扩大生产规模、降低成本并提高CAR/TCR T细胞疗法的可及性至关重要。CAR-TCR欧洲峰会的发言者一致认为，通过采用封闭自动化系统和标准化与优化策略，制造商可以克服现有挑战，实现CAR T细胞疗法的变革潜力。

耶鲁大学研究团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点

耶鲁大学陈斯迪、南京大学叶露鹏等在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：In vivo AAV–SB-CRISPR screens of tumor-infiltrating primary NK cells identify genetic checkpoints of CAR-NK therapy 的研究论文。该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。

疾病控制率近90%！CAR-T疗法治疗实体瘤再获突破

近期，《自然-医学》（Nature Medicine）发表satri-cel的一项1期研究最终结果，表明对于CLDN18.2阳性胃肠道癌患者而言，CAR-T细胞疗法显示出相当的治疗潜力和可控的安全性，该研究患者总缓解率和疾病控制率分别为38.8%和91.8%，中位无进展生存期和总生存期分别为4.4个月和8.8个月。

新基因编辑工具SeekRNA面世

澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程并减少错误。

干细胞功能性治愈糖尿病新进展：90天，让体内胰岛素“重生”

Vertex Pharmaceuticals（福泰制药，VRTX.US）公布了干细胞疗法VX-880的1/2期临床试验的新数据：在接受单次全剂量VX-880输注后90天内，所有1型糖尿病（T1D）患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时，12名患者中有11名减少或不再使用外源性胰岛素。

恢复耗竭免疫细胞的功能或有望帮助开发新型靶向性癌症疗法

研究结果揭示了IL-3介导的细胞毒性T淋巴细胞-嗜碱粒细胞串扰在调节机体抗肿瘤免疫力中的关键作用，同时还表明，利用IL3或能作为一种有希望的手段来优化并增强癌症免疫疗法的疗效。