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2024

11

又有突破！全球首例CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎继发干燥综合征患儿完全停药，有望痊愈

10月28日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心、浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）又有好消息传来：全球首例CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎（JDM）继发干燥综合征患儿晴晴（化名）已成功停药、顺利出院！

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2024

11

首个CAR-T治疗淋巴瘤规范化临床应用标准即将出炉！

11月6日下午，第七届中国国际进口博览会上传出消息，由复星凯瑞主办的《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴瘤规范化临床应用标准》即将发布。哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授、中山大学肿瘤防治中心主任黄慧强教授、复星凯瑞CEO陈星蓉以《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴瘤规范化临床应用标准》编撰发布为切入点，分享探讨《标准》建立的目的和意义，推进CAR-T细胞治疗在淋巴瘤领域的发展应用。

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2024

10

我国专家牵头！全球首个干细胞数据管理国际标准正式发布

在10月29日召开的第五届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会上，由我国专家牵头制定的全球首个干细胞数据国际标准ISO8472-1正式发布。该标准将助力提升全球干细胞数据管理水平，为推动干细胞研究和应用贡献“中国智慧”。

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专家：中国原研CAR-T治疗为急淋白血病患者提供“治愈”新解

一名复发难治急性B淋巴细胞白血病患者，近期在浙江大学医学院第一附属医院（下称浙大一院）接受中国原研CAR-T药物治疗，顺利出院。

实体肿瘤治疗有望再进一步

据世界卫生组织国际癌症研究机构2月份公布的最新报告，2022年全球新增癌症病例数达到2000万例，预计2050年将超过3500万例。在新增癌症病例数中，实体肿瘤患者占比超过九成。

CAR-T细胞治疗又一种自身免疫病——多发性硬化症

近日，德国汉堡大学埃彭多夫医学中心的研究人员与Kyverna Therapeutics公司合作，在 Cell Press 旗下期刊 Med 上发表研究论文。该研究使用CD19靶向的CAR-T细胞疗法治疗了新的自身免疫疾病——多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）。

“迷你肝脏”疗法开展人体试验

据《自然》网站日前报道，一种在人体淋巴结内长出“迷你肝脏”的实验性疗法首次开展人体试验。研究团队正在12名晚期肝病患者身上测试该疗法，其中第一人于3月25日接受治疗，目前表现良好。研究团队指出，如果几个月后观测结果显示该疗法有效，未来有望彻底改变肝病治疗现状。

百万抗癌针价格跳水国内CAR-T疗法能否有降价可能？

近日，美国一家非营利组织Caring Cross宣布，其与巴西卫生部所资助的基金会Fundação Oswaldo Cruz （Fiocruz）达成合作，共同开发用于白血病、淋巴瘤和艾滋病相关的CAR-T细胞疗法。值得注意的是，双方合作的第一个项目，是推出3.5万美元/针（折合人民币25万元/针）的CAR-T疗法，用于治疗白血病和淋巴瘤。要知道，比起现有动辄百万人民币的CAR-T产品，这个价格已经接近地板价。

一针25万元，又一款“低价”CAR-T疗法或将面世

3月26日，美国一家非营利组织Caring Cross宣布与巴西卫生部所资助的基金会Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz)达成合作，共同开发用于白血病、淋巴瘤和艾滋病相关的CAR-T细胞疗法。而双方合作的第一个项目就预计打造3.5万美元（约25万人民币）/针的CAR-T疗法，用于治疗白血病和淋巴瘤。

基因治疗有助攻克罕见病

当前，全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病，可最大程度针对病因，纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准有效的治疗。

国内首例！12岁红斑狼疮女孩CAR-T治疗见效已出院

3月27日，浙江大学医学院附属儿童医院运用CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院。这是国内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿，有望得到彻底治愈。