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2024

11

又有突破！全球首例CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎继发干燥综合征患儿完全停药，有望痊愈

10月28日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心、浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）又有好消息传来：全球首例CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎（JDM）继发干燥综合征患儿晴晴（化名）已成功停药、顺利出院！

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2024

11

首个CAR-T治疗淋巴瘤规范化临床应用标准即将出炉！

11月6日下午，第七届中国国际进口博览会上传出消息，由复星凯瑞主办的《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴瘤规范化临床应用标准》即将发布。哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授、中山大学肿瘤防治中心主任黄慧强教授、复星凯瑞CEO陈星蓉以《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴瘤规范化临床应用标准》编撰发布为切入点，分享探讨《标准》建立的目的和意义，推进CAR-T细胞治疗在淋巴瘤领域的发展应用。

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2024

10

我国专家牵头！全球首个干细胞数据管理国际标准正式发布

在10月29日召开的第五届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会上，由我国专家牵头制定的全球首个干细胞数据国际标准ISO8472-1正式发布。该标准将助力提升全球干细胞数据管理水平，为推动干细胞研究和应用贡献“中国智慧”。

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脐带间充质干细胞为难治性免疫性血小板减少症治疗提供新路

4月23日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病学研究所）主任医师张磊在国际上首次前瞻性地评估了脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗难治性免疫性血小板减少症（ITP）的疗效和安全性，为难治性ITP患者提供了一种极具应用前景的新型治疗选择。相关研究发表在Signal Transduction and Targeted Therapy上。

免疫细胞里藏着“过敏记忆”

“学龄前是人体免疫形成的重要时期。”马艳良说，此时接触到环境中的过敏原，淋巴系统里的一些记忆细胞会形成免疫记忆，长大后可能就不会对其产生过敏反应。

血液科专家：CAR-T 疗法为急淋白血病患者带来新希望

南方医科大学南方医院血液科教授周红升近日介绍，目前成人复发难治B细胞型急性淋巴细胞白血病患者经过常规的治疗手段仍面临较高的复发率，CAR-T细胞免疫治疗相较于常规的治疗，有副作用小、能够克服耐药等的优点。

总缓解率92%！科研团队发布双靶向CAR-T细胞疗法临床试验数据

我国的科研团队徐州医科大学曹江、郑骏年、徐开林等人开发了一种双特异性BCMA和CD19靶向的CAR-T细胞疗法——BC19 CAR-T细胞疗法，并在1/2期临床试验中验证了该疗法安全性和有效性，在50名复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中，总体缓解率为92%，中位无进展生存期为19.7个月，中位总体生存期为19.7个月。这些数据表明，双特异性BC19 CAR-T细胞治疗R/R MM患者是可行、安全且有效的。相关研究成果4月20日发表在Nature子刊Nature Communications期刊上。

香港研发全球首个干细胞新模型用于治疗罕见免疫缺陷病

香港大学（港大）日前公布，由港大医学院领导的研究团队研发了全球首个干细胞新模型，并应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病，为患者提供新的治疗选择。

血友病的基因治疗将成趋势

4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。

又一例接受CAR-T治疗的难治性狼疮肾炎患者康复出院

日前，一名严重难治性狼疮肾炎患者，经过湖北省十堰市太和医院风湿免疫科运用CAR-T规范治疗后顺利出院。这也是湖北首个接受CAR-T治疗的狼疮肾炎患者。

国产CAR-T疗法临床研究结果在美国2024年AACR年会上公布

2024年美国癌症研究协会 (AACR)日前在美国圣地亚哥盛大召开，吸引了来自世界各地近20000名专业人士出席，分享癌症和相关生物医学的最新进展。我国国产注册类CD19 CAR-T细胞疗法（HR001）治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/RNHL）患者的II期临床研究（HRAIN01-NHL01-II）初步结果在年会公布。复旦大学附属中山医院血液科教授刘澎作为该项国内多中心研究的组长单位的主要研究者，就临床研究结果进行解读，并分享关于CD19CAR-T细胞疗法在R/RNHL治疗中的应用趋势以及未来发展前景。