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2024

10

20名难治性红斑狼疮患儿在浙大儿院接受CAR-T治疗后，全部停用激素及所有免疫制剂

10月8日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在接受媒体采访时对外通报有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。

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2024

09

我国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病

我国科学家在诱导性多能干细胞治疗重大疾病的研究中取得突破，首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病。由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。

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2024

09

套细胞淋巴瘤突破性进展：全国首张CAR-T产品倍诺达处方花落广州，开启治疗新篇章

近日，在广东省人民医院淋巴瘤科，李文瑜教授为一位70多岁的套细胞淋巴瘤（MCL）患者开出了全国首张瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）处方，标志着这一新型CAR-T细胞免疫治疗产品正式进入成人复发或难治性套细胞淋巴瘤的临床治疗，为这部分患者带来了新的治疗希望。

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一位使用CAR-T治疗白血病的儿童患者已无癌生存12年

据Emily Whitehead基金会最新消息，一位使用CAR-T疗法治疗白血病的患者——现年19岁的美国女孩Emily已无癌生存12年。

基因治疗恢复失聪儿童听力，耳聋治疗进入新时代

一名完全失聪的英国女孩成为世界上首个接受开创性新基因治疗试验的人。目前，她的听力已得到了恢复。该成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。

人工智能设计的基因编辑工具来了

在不断探索以前未知的CRISPR基因编辑系统的过程中，研究人员从温泉、泥炭沼泽、粪便甚至酸奶中搜寻各种微生物。现在，由于生成式人工智能的进步，他们可能只需按一下按钮就可以设计出这些系统。据《自然》报道，日前，研究人员公布了他们如何使用一种名为蛋白质语言模型的生成式人工智能工具设计CRISPR基因编辑蛋白质的细节，并证明其中一些系统如预期那样工作。

520位复发难治性血液病患者获新生，武汉协和医院华中首开CAR-T门诊

“一针清除癌细胞”不是梦！华中科技大学附属协和医院将CAR-T细胞免疫治疗技术带到患者身边。5月8日，该院在华中地区首个开设CAR-T门诊，将由多学科专家为血癌患者提供个性化、精准化的治疗方案。协和医院院长、华中科技大学血液病研究所所长、中华医学会血液学分会候任主委胡豫教授介绍，自2015年至今，该院为520位复发难治性血液病患者完成CAR-T治疗，总体缓解率达90%以上，这标志着该院的CAR-T治疗技术整体达到国际先进水平。

糖尿病患者福音：我国科学家利用干细胞成功在体外再造胰岛组织

海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队获得的研究成果，在线发表于最新一期权威杂志Cell Discovery。

专家：基因治疗有望帮助地中海贫血患者“脱贫”

5月8日是“世界地中海贫血日”。“基因治疗有望治愈地中海贫血（以下简称地贫），帮助重型或输血依赖型地贫患者摆脱输血依赖。”日前，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长施均表示，我国已有多地在探索基因治疗地贫。

基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。

研究证实ctDNA动态监测对CAR-T治疗价值

近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师邹德慧、邱录贵、王建祥合作团队首次基于亚洲人群的r/r LBCL患者前瞻性队列，证实ctDNA动态监测可早期预测CAR-T治疗疗效和生存，并揭示了耐药遗传学异常图谱。相关研究成果发表于《癌症免疫治疗杂志》。