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前沿资讯

2024

10

20名难治性红斑狼疮患儿在浙大儿院接受CAR-T治疗后，全部停用激素及所有免疫制剂

10月8日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在接受媒体采访时对外通报有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。

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2024

09

我国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病

我国科学家在诱导性多能干细胞治疗重大疾病的研究中取得突破，首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病。由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。

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2024

09

套细胞淋巴瘤突破性进展：全国首张CAR-T产品倍诺达处方花落广州，开启治疗新篇章

近日，在广东省人民医院淋巴瘤科，李文瑜教授为一位70多岁的套细胞淋巴瘤（MCL）患者开出了全国首张瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）处方，标志着这一新型CAR-T细胞免疫治疗产品正式进入成人复发或难治性套细胞淋巴瘤的临床治疗，为这部分患者带来了新的治疗希望。

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CAR-T疗法重塑淋巴瘤治疗新格局

今年6月，CAR-T治疗产品奕凯达（阿基仑赛注射液）新增二线适应症，也就是一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤患者，可以使用CAR-T治疗，意味着奕凯达将帮助更多的淋巴瘤患者获得治愈希望。

提前输注免疫细胞，器官移植或不再需要长期用免疫抑制剂

美国匹兹堡大学医学院科学家在最新一期《科学·转化医学》上发表了一项早期临床试验结果：在移植前一周向活体肝移植接受者输注来自捐献者的免疫细胞是可行且安全的，并且可能使接受者成功摆脱免疫抑制剂，而不会排斥移植的器官。这项研究开辟了一条新途径，有望使接受器官移植者摆脱长期使用免疫抑制剂带来的严重副作用。

全球首例先天性耳聋儿基因治疗后已可日常对话

近日记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）获悉，2022年12月该院进行了全球首例遗传性耳聋儿童的基因治疗，目前随访近10个月，该患儿听力得到明显改善，已可进行日常对话。

12次化疗后，她通过CAR-T治好了淋巴瘤

要说近年来最火的癌症疗法，免疫疗法中的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）绝对是焦点之一。在国内上市后，CAR-T治疗有无患者实现长期生存？CAR-T疗法获批进入二线治疗，意味着什么？在近期召开的2023年第三届中国淋巴瘤病友大会上，两位接受CAR-T治疗后实现长生存的病友分享了他们的治疗经历。

5G人工智能手术机器人+神经干细胞移植助力脊柱脊髓损伤临床修复进入新时代

上海同济医院骨科团队在学科带头人、国家“万人计划”获得者、脊柱脊髓损伤再生修复教育部重点实验室主任、上海领军人才、国家重点专科及上海市重中之重临床研究中心负责人程黎明教授带领下，提出建立脊髓损伤再生修复“外科-康复-生物一体化”关键技术体系，在工信部5G+医疗健康应用试点项目“基于5G的脊柱修复重建远程微创手术机器人系统”和科技部重点研发计划“基于动员内源性神经干细胞修复脊髓损伤的机制与转化研究”等50余项国家级科创项目依托下，通过开展5G人工智能手术机器人外科治疗、神经干细胞移植治疗等新技术，为解决这一医学难题提供新的策略。

上海加快推动一批细胞与基因治疗药物的开发和上市

一是发布实施细胞治疗和基因治疗2个行动方案。在提升创新策源能力方面，启动实施细胞与基因治疗专项，前瞻布局细胞与基因治疗新靶点新机制研究，开展关键技术攻关包括DNA酶促合成新体系开发、新型载体靶向递送系统、新型CAR-T技术开发等，希望形成一批具有自主知识产权的关键核心技术。

我国首款脉络膜上腔注射基因药物完成给药

北京协和医院眼科陈有信教授团队近日完成了AAV基因药物AL-001治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）国内首例受试者给药，这是国内首款通过脉络膜上腔注射给药的AAV基因治疗药物。

日本利用干细胞“心肌球”治疗心衰

日前获悉，日本在全球率先开展把“心肌球”移植到严重心力衰竭患者体内的治疗试验，并确认接受手术的两名患者的症状都得到显著改善。“心肌球”由人造多功能干细胞（iPS细胞）所制成的心肌细胞加工而成。上述手术由日本庆应大学的医疗风险企业Heartseed（位于日本东京都新宿区）实施。手术后，患者因心肌梗塞而出现硬化、变得难以收缩的心脏功能增强了一倍。这是一项把利用iPS细胞治疗心力衰竭的工作推向新阶段的成果，计划在2025年投入实用。